Respuestas rápidas
- ¿Para qué se usa Etuvetidigene autotemcel?
- La etiqueta aprobada por la FDA (Waskyra, Fondazione Telethon ETS, 23 de julio de 2026) dice, en inglés: “WASKYRA ® is indicated for the treatment of pediatric patients aged 6 months and older and adults with Wiskott-Aldrich Syndrome (WAS) who have a mutation in the WAS gene and for whom hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is appropriate and no suitable human leukocyte antigen (HLA)-matched related stem cell donor is available. …” Esta página no es un consejo médico. Hable con su médico o farmacéutico antes de empezar, dejar o cambiar cualquier medicamento.
- ¿Cuáles son los efectos secundarios de Etuvetidigene autotemcel?
- La sección «Adverse Reactions» (reacciones adversas) de la etiqueta de la FDA (Waskyra, Fondazione Telethon ETS, 23 de julio de 2026) comienza así, en inglés: «The most common adverse reactions (incidence ≥ 20%) are catheter related infections, bacterial and viral infections, diarrhea, vomiting, stomatitis, liver injury, head injury, rhinitis, cough, rash, petechiae, hypersensitivity, anemia, febril neutropenia, epistaxis, pyrexia, catheter site complications.(6.1) To report SUSPECTED ADVERSE REACTIONS, contact Fondazione Telethon ETS at toll-free phone 1-888-212-6928 or FDA at 1-800-FDA-1088 or www.fda.gov/medwatch. 6.1 Clinical Trials Experience Because clinical trials are conducted under widely varying conditions, adverse reaction rates observed in the clinical trials of a drug cannot be directly compared to rates in the clinical trials of another drug and may not reflect the rates observed in practice.» … Esta página no es un consejo médico. Hable con su médico o farmacéutico antes de empezar, dejar o cambiar cualquier medicamento.
- ¿Qué interacciones tiene Etuvetidigene autotemcel?
- La sección «Drug Interactions» (interacciones) de la etiqueta de la FDA (Waskyra, Fondazione Telethon ETS, 23 de julio de 2026) comienza así, en inglés: «No formal drug interaction studies have been performed. WASKYRA ® is not expected to interact with the hepatic cytochrome P-450 family of enzymes or drug transporters. 7.1 Effect of Vaccines on WASKYRA ® The safety and effectiveness of vaccination during or following WASKYRA ® treatment have not been studied.» … Esta página no es un consejo médico. Hable con su médico o farmacéutico antes de empezar, dejar o cambiar cualquier medicamento.
- ¿Etuvetidigene autotemcel tiene una advertencia en recuadro?
- No. Ninguna de las 2 etiquetas de la FDA que encontramos para este medicamento tiene advertencia en recuadro.
- ¿Hay escasez de Etuvetidigene autotemcel?
- La FDA no indica una escasez actual para los productos de este medicamento (datos de la FDA del 30 de octubre de 2026).
- ¿Se ha retirado del mercado Etuvetidigene autotemcel?
- No aparece ningún retiro vinculado a los productos de este medicamento en los informes de la FDA que usamos.
- ¿Quién fabrica Etuvetidigene autotemcel?
- 2 empresas tienen productos con receta de Etuvetidigene autotemcel en el directorio NDC de la FDA, entre ellas Orphan Therapies LLC y Fondazione Telethon ETS.
Para qué se usa Etuvetidigene autotemcel
Cita de la sección «Indications and Usage» (indicaciones y uso) de la etiqueta aprobada por la FDA. Se muestra en inglés, tal como la publica la FDA.
WASKYRA ® is indicated for the treatment of pediatric patients aged 6 months and older and adults with Wiskott-Aldrich Syndrome (WAS) who have a mutation in the WAS gene and for whom hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is appropriate and no suitable human leukocyte antigen (HLA)-matched related stem cell donor is available. …
— Etiqueta de la FDA: Waskyra, Fondazione Telethon ETS, vigente desde el 23 de julio de 2026. Leer la etiqueta completa en DailyMed →
Etiqueta citada: la de la presentación más común (injection, intravenous), Waskyra, Fondazione Telethon ETS; abarca 1 producto del directorio NDC de la FDA. Las citas sobre efectos secundarios, interacciones, dosis y embarazo de abajo vienen de esta misma etiqueta.
La FDA tiene 2 etiquetas para productos de este medicamento (distintos fabricantes y presentaciones); los usos pueden variar. Revise la etiqueta de su propio medicamento.
Esta página no es un consejo médico. Hable con su médico o farmacéutico antes de empezar, dejar o cambiar cualquier medicamento.
Advertencia en recuadro
La advertencia en recuadro («caja negra») es la advertencia más seria de la FDA en la etiqueta de un medicamento, para riesgos graves o mortales.
La etiqueta citada arriba no tiene advertencia en recuadro.
0 de 2 etiquetas de la FDA de este medicamento tienen advertencia en recuadro.
Efectos secundarios de Etuvetidigene autotemcel
Cita de la sección «Adverse Reactions» (reacciones adversas) de la etiqueta aprobada por la FDA. Se muestra en inglés. Avise a su médico de cualquier efecto secundario que le preocupe.
The most common adverse reactions (incidence ≥ 20%) are catheter related infections, bacterial and viral infections, diarrhea, vomiting, stomatitis, liver injury, head injury, rhinitis, cough, rash, petechiae, hypersensitivity, anemia, febril neutropenia, epistaxis, pyrexia, catheter site complications.(6.1) To report SUSPECTED ADVERSE REACTIONS, contact Fondazione Telethon ETS at toll-free phone 1-888-212-6928 or FDA at 1-800-FDA-1088 or www.fda.gov/medwatch. 6.1 Clinical Trials Experience Because clinical trials are conducted under widely varying conditions, adverse reaction rates observed in the clinical trials of a drug cannot be directly compared to rates in the clinical trials of another drug and may not reflect the rates observed in practice.
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The safety data described in this section reflects exposure to WASKYRA ® in two clinical studies, Study 1 (201228) and Study 2 (OTL-103-4) as well as patients in expanded access program (EAP). A total of 27 patients received a single infusion of WASKYRA ® at a dose range of 7 to 31×10 6 CD34 + cells/kg (median dose: 16.90×10 6 CD34 + cells/kg). The median duration of the follow up was 5.67 years (range: 0.37-13.26 years) [see Clinical Studies (14)]. During the above-mentioned clinical trials no adverse reactions attributable to the gene therapy were reported. There were 45 serious adverse reactions reported in 21 patients including catheter-related infections (n=11), bacterial and viral infections (n=10), pyrexia (n=3), prolonged neutropenia (n=2), vomiting (n=2), veno-occlusive disease (n=1), aspergillus infection (n=1). One patient died approximately 4.5 months after WASKYRA ® infusion due to neurological decompensation. Table 1: Adverse Reactions Occurring in ≥10% of Patients (N=27) Adverse Reactions Any Grade n (%) Grade 3 or higher n (%) Infections and Infestations - - Catheter related infection 16 (59) 14 (52) Respiratory tract infection Is a composite that includes multiple related terms. 18 (67) 4 (15) Conjunctivitis * 10 (37) 0 Cytomegalovirus infection * 8 (30) 4 (15) Epstein-Barr virus infection 5 (19) 1 (4) Gastroenteritis 5 (19) 2 (7) Ear infection 4 (15) 0 Oral candidiasis 4 (15) 0 Urinary tract infection * 5 (19) 3 (11) Balanoposthitis 3(11) 0 Gastrointestinal disorders - - Diarrhea * 16 (59) 3 (11) Vomiting 12 (44) 5 (19) Liver injury * 16 (59) 3 (11) Stomatitis 6 (22) 3 (11) Hematochezia 5 (19) 0 Abdominal pain 3 (11) 0 Constipation 3 (11) 0 Nervous System disorders - - Head Injury* 10 (37) 1 (4) Headache 4 (15) 2 (7) Respiratory, thoracic and mediastinal disorders - - Rhinitis 9 (33) 0 Cough * 8 (30) 0 Wheezing 4 (15) 0 Oropharyngeal pain 3 (11) 1 (4) Skin and subcutaneous tissue disorders - - Rash Rash includes eczema, rash, urticaria, dermatitis, dry skin, erythema. 23 (85) 9 (33) Petechiae 16 (59) 1 (4) Immune system disorders - - Hypersensitivity * 6 (22) 4 (15) Lymphadenopathy 4 (15) 1 (4) Blood and lymphatic system disorders - - Anemia * 11 (41) 4 (15) Immune thrombocytopenia 4 (15) 4 (15) Febrile neutropenia 7 (26) 6 (22) Epistaxis 9 (33) 0 Mouth hemorrhage 3 (11) 0 Traumatic hematoma * 4 (15) 0 General disorders and administration site conditions - - Pyrexia 11 (41) 6 (22) Catheter site complications Catheter site complications includes Catheter site inflammation, Catheter site hemorrhage, Unintentional medical device removal. 10 (37) 1 (4) Note: Adverse reactions are defined as adverse events occurred during conditioning and year 1 following WASKYRA ® administration.
Tabla de la etiqueta
| Laboratory Abnormality | All Grade n (%) | Grade 3 or 4 n (%) |
|---|---|---|
| Neutrophils decreased | 10 (37) | 9 (33) |
| Eosinophils increased | 7 (26) | 1 (4) |
| Electrolyte imbalanceElectrolyte imbalance includes hypokalemia, hyperkalemia, hyponatremia, hypomagnesemia | 11 (41) | 6 (22) |
| Creatinine increased | 3 (11) | 0 |
| Calcium decreased | 3 (11) | 0 |
— Etiqueta de la FDA: Waskyra, Fondazione Telethon ETS, vigente desde el 23 de julio de 2026. Esto es solo una parte de la sección. Leer la etiqueta completa en DailyMed →
Interacciones de Etuvetidigene autotemcel
Cita de la sección «Drug Interactions» (interacciones) de la etiqueta aprobada por la FDA. Se muestra en inglés. Dígale a su farmacéutico todos los medicamentos, vitaminas y productos herbales que toma.
No formal drug interaction studies have been performed. WASKYRA ® is not expected to interact with the hepatic cytochrome P-450 family of enzymes or drug transporters. 7.1 Effect of Vaccines on WASKYRA ® The safety and effectiveness of vaccination during or following WASKYRA ® treatment have not been studied.
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Vaccination with live virus vaccines is not recommended until immune reconstitution is completed following treatment with WASKYRA ®. 7.2 Effect of Anti-retrovirals on WASKYRA ® Anti-retroviral medications may interfere with the manufacturing of WASKYRA ®. Patients should not take anti-retroviral medications for at least one month prior to mobilization until at least 7 days after WASKYRA ® infusion. If a patient requires anti-retroviral treatment following exposure to HIV/HTLV, initiation of WASKYRA ® treatment should be delayed until an HIV/HTLV western blot and viral load assay have been performed at 6 months post-exposure.
— Etiqueta de la FDA: Waskyra, Fondazione Telethon ETS, vigente desde el 23 de julio de 2026. Leer la etiqueta completa en DailyMed →
Dosis de Etuvetidigene autotemcel
Cita de la sección «Dosage and Administration» (dosis y administración) de la etiqueta aprobada por la FDA. Se muestra en inglés. Su dosis es la que le receta su médico: no la cambie por su cuenta.
For autologous use only. For single-dose intravenous use only. For autologous use only. For intravenous use only. Patients are required to undergo hematopoietic stem and progenitor cell (HSPC) mobilization followed by apheresis to obtain CD34 + cells for WASKYRA ® manufacturing. (2.2) Dosing of WASKYRA ® is based on the number of CD34 + cells in the infusion bag(s) per kg of body weight at the time of infusion.
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(2.1) The minimum recommended dose is 7 x 10 6 CD34 + cells per kg. Reduced-intensity conditioning is required before infusion of WASKYRA ®. (2.2) Prior to WASKYRA ® infusion, confirm that the patient’s identity matches the essential unique patient information on the infusion bag(s). (2.3) 2.1 Recommended Dose The minimum recommended dose of WASKYRA ® is 7 × 10 6 CD34 + cells/kg based on patient’s body weight at the time of infusion. The maximum volume of WASKYRA ® to be administered should remain < 20% of the patient’s estimated plasma volume. 2.2 Patient Preparation before WASKYRA ® Infusion Mobilization and apheresis Mobilize hematopoietic stem and progenitor cells (HSPC) using G-CSF with plerixafor according to established protocols. Perform apheresis to collect CD34+ cells required for WASKYRA ® manufacturing following the mobilization procedure. Collect and cryopreserve a back-up supply of CD34 + stem cells containing at least 3 x 10⁶ CD34 + cells/kg from the patient. Complete this collection before initiating reduced intensity conditioning and WASKYRA ® infusion. Store the back-up collection for potential rescue treatment in the following scenarios: WASKYRA ® compromise after reduced intensity conditioning initiation but before scheduled infusion, primary engraftment failure, or prolonged bone marrow aplasia following WASKYRA ® treatment. Pre-treatment and conditioning Administer rituximab (anti-CD20 monoclonal antibody) approximately 22 days before WASKYRA ® administration to deplete autoreactive B-cells and provide pre-emptive treatment for potential lymphoproliferative disorder due to Epstein Barr Virus infection which is a risk factor in WAS patients. Administer busulfan and fludarabine for reduced intensity conditioning before infusion of WASKYRA ® to promote engraftment of the genetically modified autologous CD34 + cells. Do not begin conditioning until the complete set of infusion bag(s) constituting the dose of WASKYRA ® has been received and stored at the administration site. Confirm availability of the back-up collection. Premedication Administer intravenous chlorpheniramine (0.2 mg/kg, max. dose 10 mg), or an equivalent 15-30 minutes before the infusion of WASKYRA ® to reduce the possibility of an allergic reaction to the infusion. 2.3 Administration Receipt WASKYRA ® is shipped in the vapor phase of liquid nitrogen (<-130°C; -202°F) from the manufacturing site to the qualified treatment center for the infusion. The Lot Information Sheet and the Chain of Custody documentation travels with the cryoshipper. Upon arrival check the temperature on the display of the cryoshipper, open it using the proper DPI, and confirm the patient code, batch number and number of bags against product label(s).
— Etiqueta de la FDA: Waskyra, Fondazione Telethon ETS, vigente desde el 23 de julio de 2026. Esto es solo una parte de la sección. Leer la etiqueta completa en DailyMed →
Etuvetidigene autotemcel en el embarazo
Cita de la parte sobre embarazo (Pregnancy) de la etiqueta aprobada por la FDA. Se muestra en inglés. Pregunte a su médico antes de tomar cualquier medicamento si está embarazada o planea estarlo.
Risk Summary There are no clinical data from the use of WASKYRA ® in pregnant women. No animal reproductive and developmental toxicity studies have been conducted with WASKYRA ® to assess whether it can cause fetal harm when administered to a pregnant woman. WASKYRA ® must not be administered during pregnancy because of the risk associated with conditioning. Pregnancy after WASKYRA ® infusion should be discussed with the treating physician.
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In the U.S. general population, the estimated background risk of major birth defects and miscarriage in clinically recognized pregnancies is 2-4% and 15-20%, respectively.
— Etiqueta de la FDA: Waskyra, Fondazione Telethon ETS, vigente desde el 23 de julio de 2026. Leer la etiqueta completa en DailyMed →
Cuándo no se debe usar Etuvetidigene autotemcel
Cita de la sección «Contraindications» (contraindicaciones) de la etiqueta aprobada por la FDA. Se muestra en inglés.
Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients [see Hypersensitivity and Infusion Related Reactions (5.1)]. Previous treatment with HSCT within 6 months prior to treatment or HSCT with evidence of residual donor cells. Previous treatment with hematopoietic stem cell gene therapy. Contraindications to the mobilization and the conditioning regimen. Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients.
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(4) Previous treatment with HSCT within 6 months prior to screening or HSCT with evidence of residual donor cell. (4) Previous treatment with hematopoietic stem cell gene therapy. (4) Contraindications to the mobilization and the conditioning regimen. (4)
— Etiqueta de la FDA: Waskyra, Fondazione Telethon ETS, vigente desde el 23 de julio de 2026. Leer la etiqueta completa en DailyMed →
Presentaciones y vía de administración
| Formas farmacéuticas | Inyección |
|---|---|
| Vía | Intravenosa |
| Productos con receta | 2 en el directorio NDC de la FDA |
| Nombres de marca | Waskyra |
Empresas que tienen este medicamento
Empresas en el directorio NDC de la FDA: la empresa que aparece en el envase (fabricante o distribuidor), con su número de productos con receta.
- Orphan Therapies LLC1 producto
- Fondazione Telethon ETS1 producto
Historial de aprobación de la FDA
- BLA: Solicitud de licencia de productos biológicos (BLA): así se aprueba un medicamento biológico (hecho a partir de células vivas).
| Solicitud | Patrocinador | Aprobada | Cambios aprobados después |
|---|---|---|---|
| BLA125846 | — | Fecha no registrada | — |
Escasez
La lista de escasez de la FDA no incluye estos productos.
Retiros del mercado
No aparece ningún retiro vinculado a estos productos (por su código NDC) en los informes de la FDA.
Identificadores oficiales
| RxCUI (RxNorm) | 2747661, 2747667 |
|---|---|
| ID (SPL set ID) de la etiqueta citada | 45929c87-685d-b21c-e063-6394a90a3818 |
| Etiquetas de la FDA (SPL) | 2 |
| Solicitudes de la FDA | BLA125846 |
| Principios activos (FDA) | ETUVETIDIGENE AUTOTEMCEL |
Siguientes pasos
- Encuentre una farmacia cerca de ustedPregunte qué precio le corresponde y si su producto está afectado por un retiro
- Últimos retiros de medicamentos de la FDATodos los medicamentos, los más recientes primero
- Orphan Therapies LLCFabricante o distribuidor
- Fondazione Telethon ETSFabricante o distribuidor
- Todos los medicamentos con receta de la A a la ZBusque por nombre genérico, de marca o en español
Fuentes
- Etiqueta aprobada por la FDA en DailyMed (Biblioteca Nacional de Medicina) — Waskyra, Fondazione Telethon ETS, vigente desde el 23 de julio de 2026; vía openFDA, datos de la FDA exportados el 30 de octubre de 2026, consultados el 31 de octubre de 2026
- NDC Directory (openFDA) — Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA), datos de la FDA exportados el 30 de octubre de 2026, consultados el 31 de octubre de 2026
- Drugs@FDA (openFDA) — Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA), datos de la FDA exportados el 30 de octubre de 2026, consultados el 31 de octubre de 2026
- Drug recall enforcement reports (openFDA) — Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA), datos de la FDA exportados el 27 de octubre de 2026, consultados el 31 de octubre de 2026
- Drug shortages (openFDA) — Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA), datos de la FDA exportados el 30 de octubre de 2026, consultados el 31 de octubre de 2026
La FDA ofrece los datos de openFDA tal cual; pueden estar incompletos. Guíese siempre por la etiqueta que viene con su medicamento. Buscador de informes de retiros de la FDA →
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